1989년 조슈아 보거와 케빈 J. 킨셀라가 합리적 약물 설계를 내걸고 버텍스 파마슈티컬을 세웠다(Wikipedia). 1999년 글락소웰컴과 공동 개발한 HIV 치료제 암프레나비르가 승인됐고, 2011년 C형 간염 치료제 인시벡이 FDA 승인을 받아 첫 해 10억 달러 넘는 매출을 올렸다(Umbrex). 그러나 2014년 부작용과 경쟁으로 판매가 빠르게 줄며 시장에서 철수했다(BiotechnologyClubUTSW).
대신 낭포성 섬유증이 축이 됐다. 2012년 원인을 겨냥한 최초의 약물 칼리데코가 승인됐고, 2015년 오르캄비, 2018년 심데코, 2019년에는 환자 약 90%를 치료할 수 있는 삼중 복합 요법 트리카프타가 뒤를 이었다(Vertex Pharmaceuticals Newsroom). 2020년 레슈마 케왈라마니가 CEO로 취임했다.
2023년 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 카스게비가 영국 MHRA와 미국 FDA 승인을 받았고, 2024년에는 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈까지 적용이 넓어졌다(Fierce Pharma). 같은 해 알파인 이뮨 사이언스를 49억 달러에 인수했고, 2025년 비마약성 진통제 저나벡스를 출시했다(TIME). 2026년 카스게비는 2세 이상 소아로 적용이 확대됐다(BioSpace).
✦첫 블록버스터를 3년 만에 잃고도 같은 설계 방식으로 다른 질환에서 파이프라인을 다시 쌓았다.